本期AVT小編給大家介紹一下RNA藥物開發(fā)過程陽離子脂質體中DOTMA發(fā)揮怎樣的作用,近年來,人們對非病毒載體用于基因治療的研究取得了一些成果,其中最為重要的就是陽離子脂質體的使用。1987年, Felgner等首ci將DOTMA與二油酰基磷脂酰乙醇胺(DOPE)各10mg制成小單室脂質體(轉染試劑,商品名為Lipofectin,轉化脂)。而在siRNA藥物開發(fā)過程中,也應用DOTMA作為脂質體、顆粒的一個組分。
隨著人們在細胞水平上對疾病發(fā)病機制認識的不斷深入,基因治療已日漸成為科學家們研究的熱點。尋找安全有效的基因轉移載體也越來越為人們所關注。目前主要使用的載體為病毒載體,如重組腺病毒載體,這類載體由于轉染效率較高且對大多數(shù)細胞都具有靶向作用,因此在基因轉移方面具有一定的優(yōu)點。然而,因它會引起體內的一些免疫反應,而且含有可轉錄的病毒基因,可能在體內發(fā)生基因的重組或互補,進一步對人體造成傷害。
脂質體或脂質顆粒是由脂質分子,如磷脂、膽固醇等為膜材包合而成。按電荷性,脂質體可分為中性脂質體、負電性脂質體、正電性脂質體。脂質體已經(jīng)廣用于科學研究及藥物的開發(fā)。利用陽性脂質分子與中性脂質分子等混合,可用于包裹核酸分子,如DNA、RNA、小干擾核酸、MiRNA等,用于基因治療,基因抑制,這種技術廣用于研究和新藥的開發(fā)。脂質體或脂質分子也已用于有些藥物的包裹,促進藥物的靶向性、穩(wěn)定性、提高藥物的有效性、減少副作用等。
現(xiàn)脂質體不能廣用于研究,其臨床的zui大缺點是:脂質體的毒性和有效性制約了它的應用,尤其是藥物開發(fā)的應用。改進脂質體或脂質顆粒的方法,主要從幾個方面進行:例如成分。脂質體、脂質顆粒通常有幾種成分混合而成,主要有磷脂、膽固醇、為了增強脂質體、顆粒的穩(wěn)定性及在體內的半衰期,脂質體、顆粒的表面中會通過脂質一PEG分子,保護脂質納米顆粒,不宜聚集及被白細胞吞噬。在所有影響脂質體的功能及應用的因素中,脂質體的組分占有顯zhu的作用。目前,陽離子脂質體在核酸的應用( 研究及藥物的開發(fā))均占有主導的市場。但是,其毒性與有效性仍是阻礙陽離子脂質體應用的關鍵。
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下面AVT小編就給大家介紹一下陽離子脂質材料DOTMA基本信息:
商品名:DOTMA
通用名稱:DOTMA
化學名稱:1,2-雙十八烯氧基-3-甲基銨丙烷 (氯鹽)
分子式:C42H84ClNO2
生產商:艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司
CAS號:104872-42-6
用途:陽離子脂質體
結構式:
性狀:白色固體
純度:96%以上
分子量:670.575
熔點:35~38℃
保存條件:-20℃
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